「原稿」
最近、一群の医療専門家が、サイクル細胞病に対する新しい遺伝子編集治療が患者に対して安全であると発表しました。この治療は、病気の遺伝子源にアプローチし、新しい治療法を提供する可能性があります。
サイクル細胞病（SCD）は、世界中の何百万もの人々に影響を与える遺伝性の血液障害です。この病気は、マラリアが高い発生地域で一般的であり、アフリカやインドなどが含まれます。アフリカ系アメリカ人、アフリカ人、中東の人々には他のグループよりも多く見られます。科学者たちは、SCDの担い手であることが重度なマラリアに対する保護を提供すると考えています。
SCDの患者は、不健康な血球を運び、血栓と呼ばれる閉塞を引き起こします。これにより、人体の骨や臓器に痛みや損傷が生じます。世界保健機関によれば、この病気の最も重度な形態を持つ多くの子供たちは、通常、五歳未満で感染症や重度の出血により亡くなります。
新しい治療法「exa-cel」を製造しているのは、Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsです。この治療法は、患者の血液細胞の遺伝子材料であるDNAを恒久的に変更するものです。目標は、体が健康な血球の生産に戻るのを助けることです。健康な血球は出生時から存在しますが、SCDの患者では異常な細胞が発生し始めます。
患者が治療を受けると、その血から幹細胞が取り出され、遺伝子編集ツールCRISPRが切り替え遺伝子を除去するために使用されます。患者は他の損傷した血球産生細胞を排除するための薬を受け取り、その後、変更された幹細胞が戻されます。
Vertexによると、研究で治療を受けた46人のうち、18か月以上の観察があった30人のうち29人が少なくとも1年間痛みの危機から免れました。 Vertexによれば、その30人全員がその期間中、痛みの危機のために入院を避けました。
ミシシッピ州のヴィクトリア・グレイさんは、「exa-cel」治療を試した最初の患者でした。グレイさんは今年早くに開催された科学的な集まりで研究者に語り、子供の頃から痛みに苦しんでいたと述べました。彼女は治療を受けた日に「新生児のように感じた」と説明しました。「私の子供たちはもはや母親をサイクル細胞病で失うことを恐れていません」と彼女は言いました。
米国食品医薬品局（FDA）はすでにSCD患者の研究で治療が効果的であると結論づけていました。ただし、保健機関は、研究で使用された小さな遺伝子サンプルがSCDの米国全体の人口を捉えているかどうかを確信していませんでした。
専門家の調査結果によれば、FDAは12歳以上の患者に対して治療を12月初旬に承認する可能性があります。治療が承認されれば、Vertexは患者に対する治療の安全性をさらに15年間研究することを提案しています。
Vertexは治療の価格を明らかにしていません。
ただし、臨床および経済的調査所によると、治療の費用は約200万ドルになる可能性があります。対照的に、今年早くの研究によれば、サイクル細胞治療の医療費は出生から65歳までで170万ドルに上る可能性があります。
ミズーリ州セントルイスのワシントン大学医学部のアリソン・キング博士は、サイクル細胞病を持つ子供と若者の世話をしています。彼女はAssociated Pressに語り、新しい治療法は高価になるだろうと述べました。
しかし、「それを考えると、彼らが良く感じ、痛みを感じず、常に病院にいないようになるためには、それにどれだけの価値があるか考えてみてください」と彼女は言いました
Words in This Story
sample – n. things that are taken from a larger group and studies and tested for information
*This article has been edited and reprinted from VOA Learning English with permission from Voice of America (VOA) for use in English language materials.
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